SMA患者の運動ニューロンは再生可能でしょうか？
person30代/男性 -
SMA（脊髄性筋萎縮症）患者です。
症状が進んだSMA患者の運動ニューロンはどのような状態になっているのでしょうか？
運動ニューロンはやせたような状態で、筋肉にしっかりとくっついていないか、筋肉から離れてしまっている感じかと思います。
もし、機能するSMNタンパク質の量が増えたとして、その運動ニューロンは正常な状態に戻るか近づくのでしょうか？
スピンラザを使った場合に、どのように効くのか気になっています。
スピンラザがSMN2のpre-mRNAに作用して機能するSMNタンパク質を増やすことは理解しています。
そして、SMNタンパク質が正常なスプライソソームの構成に関わって、運動ニューロンの細胞のスプライシングをうまくできるようになると理解しております。
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