深在性モルフェア（限局性強皮症の１型）の治療について

60代/男性 - 2023/09/07

くるぶし上部の腫れ・しこり・炎症・痛み・色・足首関節可動域減少・皮膚硬化等について原因が不明の為、４年半の紆余曲折を経てようやく某大学病院の皮膚科にたどり着き「深在性モルフェア」（限局性強皮症の１型）との診断に至りました。

治療の為、昨年12月からアクテムラを4週間に1回のペースで入院の上、点滴により投与しています。先月アクテムラを9回目投与したところですが今のところ顕著な改善はありません。（日常生活には支障ありません）

1. これまでに会った多くの医師からは「この症例は経験が無い」ということで、確定診断・治療開始まで４年半かかり悪化してしまいましたが、深在性モルフェアとは大病院であっても、ごく限られた医療機関でしか評価できないものでしょうか？（治療困難レベル寸前にならないと鑑別できない？）
それとも過去に行った病院が、たまたま知見が無かったのでしょうか？

2. アクテムラによる治療は元の状態に戻すことが目的ではなく症状を緩和することだとの説明を受けましたが（根治は出来ず元のようには戻らない・治療方法は確立されていない）、他に有効な治療の選択肢の可能性はありますか？

3. 一般的にアクテムラは薬剤としてはリウマチ治療として古くからポピュラーとの認識ですが、深在性モルフェア治療の為のアクテムラの使用は、この病院でしかできない、つまり他の病院では実施していないので全国から患者が集まると聞きました。このような認識は正しいですか？

（そうだとすると個別の医療機関毎に独自性・特殊性を有しており、他の医療機関に行ってみなければ何をやっているか分からず、実は最新治療方法が開発されていたということがあるか？更なる病院リサーチの必要あるか？という疑問があります）

上記3点についてお尋ねします。よろしくお願いいたします。